ژن درمانی، درمانی موثر با ریسک بالا برای سرطان های وراثتی

محمدرضا شریفی در گفت وگو با نازک نارنجی اظهار کرد: تمام پروتئین ها و آنزیم هایی که در بدن ساخته می شود، توسط ژن ها کد می شود و اگر یک ژنی معیوب باشد، می تواند در دو جهت عمل کند یا پروتئین معیوب تولید می کند یا آن ماده تولید نمی شود که ژن درمانی این چرخه را اصلاح می کند.

وی افزود: اگر ژن معیوب باشد و نتواند ماده مورد نظر را تولید کند، آن ژن را کنار گذاشته و یک ژن سالم را جایگزین می کند و اگر یک جهش یا تغییر کوچکی در ژن به وجود آمده باشد؛ ژن درمانی می تواند با تغییر بعضی از کدهای ژنتیکی ماده مورد نظر بدن را به صورت صحیح در اختیار آن بگذارد.

دکترای تخصصی پزشکی مولکولی درباره معنای ژن درمانی نوین بیان کرد: در این روش، مداخله در ژن هایی که روی DNA بدن وجود دارد تا تولید پروتئین ها را ژن درمانی یا ژن تراپی می گویند.

شریفی ادامه داد: به طور عمده ضایعات ژنتیکی به صورت مادرزادی هستند یا پس از تولد بر اساس جهش ها ایجاد می شوند که مواد شیمیایی، آلودگی هوا و محیط می تواند تاثیرگذار باشد و جهش ایجاد شود.

وی بیان کرد: دو نوع سلول پیکری و سلول های جنسی در بدن وجود دارد. اگر جهش در سلول های ژرم لاین یا جنسی باشد می تواند نسل به نسل منتقل شود، اگر جهش در سلول های پیکری باشد در خود فرد همچون سرطان بروز پیدا می کند. به طور مثال در بیماری مغز استخوان در اثر پرتوهای یونیزان یک جهشی ایجاد می شود و موجب سرطان می شود.

دکترای تخصصی پزشکی مولکولی گفت: بیماری مغز استخوان به دلیل اینکه در سلول پیکری به وجود می آید، منتقل نمی شود. بعضی سرطان ها مانند سرطان سینه با اینکه در سلول های پیکری وجود دارند، اما به دلیل ارثی بودن، منتقل می شود. بعضی از سرطان ها مانند سرطان روده بزرگ، سرطان سینه و نوعی سرطان خون در بعضی از خانواده ها بیشتر مشاهده می شود و احتمال ژنتیکی بودن آن بیشتر است.

شریفی اظهار کرد: ژن درمانی بسیار گران قیمت است. در بعضی از بیماری ها مانند نقص های ایمنی مادرزادی، نقص های ژنتیکی ایمنی، بعضی از سرطان های خون از جمله لوسمی ها و در بیماری های خونی مثل تالاسمی و سیکل سل آنمی ها این روش درمان، قابل استفاده است.

دکترای تخصصی پزشکی مولکولی گفت: تکنولوژی های نوین تا به مرحله تولید انبوه و عرضه برسد به زمان بسیار زیادی احتیاج دارد و تاکنون به اندازه انگشتان دست ژن درمانی انجام شده است. پروسه آماده سازی درمان شامل تحقیقات بسیار زیاد و با هزینه های میلیون دلاری است، هرچند که این روش ریسک بالایی دارد که امیدواریم در آینده پیشرفت های بیشتری در این زمینه داشته باشیم.

شریفی اضافه کرد: طبق مقالات موجود در دنیا درمان و بهبودی کامل بعد از استفاده از ژن درمانی در بیماران حاصل شده است.

وی گفت: با توجه به گران قیمت بودن و ریسک بالای این روش، برای بعضی از بیماری ها مانند بیماری های خونی ژنتیکی، بیماری های نقص ایمنی، خود ایمنی، کمبود ایمنی، بعضی از سرطان ها، بیماری های خونی همچون آنمی داسی شکل و هموفیلی روش درمان جایگزینی وجود ندارد.

انتهای پیام